- Cieszymy się, że nasz problem został zauważony, jednak szkoda że nie wszyscy zostaną objęci leczeniem - tak o refundacji terapii genowej dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) mówią rodzice. Wczoraj Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że dzieci do szóstego miesiąca życia chore na SMA otrzymają lek Zolgensma, który powstrzymuje rozwój choroby. Koszt jego podania to 9 milionów złotych. Politycy partii rządzącej zapewniają, że to wsparcie będzie kontynuowane
Posłuchaj materiału Bartłomieja Zai
- To przełom w leczeniu SMA - nie ma wątpliwości profesor Anna Kostera-Pruszczyk Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego:
Daje tym dzieciom szansę na prawidłowy rozwój, na dobrą sprawność w dalszym życiu. Terapia będzie podawana, mam nadzieję,zanim choroba rzuci cień na dalsze życie takiego dziecka. Rdzeniowy Zanik Mięśni typu pierwszego pierwszego, czyli ta ostra postać, która daje objawy w pierwszy półroczu życia, była chorobą,w której małe dziecko nigdy nie nauczyło się samodzielnie siedzieć. Mówimy o chorobie, która nie tylko w okrutny sposób prowadziła do wielkiej niepełnosprawności, ale też skracała życie maleńkim dzieciom.
Lek Zolgensma będzie podawany niemowlakom do szóstego miesiąca życia na podstawie wcześniej wykonanych badań przesiewowych. Budzi to jednak sprzeciw rodziców starszych dzieci chorych na SMA. Wśród nich jest między innymi Tomasz Szcześniewski, tata 16 miesięcznej Zosi:
Wczorajsza konferencja ministra zdrowia nie zmienia w naszym przypadku zupełnie nic. Nie zmienia nic także w przypadku innych aktywnych zbiórek na terapię genową z tego względu, że wchodzi od 1 września dla dzieci, które nie przekraczają 6. miesiąca życia. Ale najważniejszym wykluczeniem z możliwości skorzystania z refundacji terapii jest to, że żadne dziecko nie mogło skorzystać wcześniej z innego leku refundowanego. W naszym przypadku jest to Spiranza. Wszystkie dzieci, które teraz zbierają, zostały przekreślone, ominięte.
Idzie przez całą Polskę po życie dla córki chorej na SMA
Jak przekonuje posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, prace nad wsparciem osób chorych na SMA będą kontynuowane:
Jakoś trzeba zacząć. Nie jesteśmy bogatym krajem, jak Niemcy czy Francja, które mają dużo większy zasób finansowy i nie robią tych rzeczy, które teraz ministerstwo proponuje. Na pewno będziemy się zastanawiać, jak pomoc tym dzieciom starszymi tym osobom, które też mają w pewnym sensie refundację.
Co roku rodzi się w Polsce około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jedna dawka Zolgensmy to koszt kilku milionów złotych. Według szacunków na refundację terapii genowej będzie przeznaczane około 300 milionów złotych rocznie.
A środki na terapię mają pochodzić z Funduszu Medycznego, ustanowionego w 2020 roku przez prezydenta Andrzeja Dudę. Obecnie w Polsce refundowane jest łącznie 32 terapie chorób rzadkich.
