Pojawienie się pierwszej terapii przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA) to rewolucja, jeśli chodzi o opiekę nad pacjentami z SMA. W końcu bowiem jesteśmy w stanie stawić czoła tej ciężkiej chorobie rzadkiej. Trzeba jednak zadbać o to, by terapia była dostępna dla wszystkich pacjentów bez względu na postać choroby i stopień jej zaawansowania – podkreślali eksperci podczas debaty „Rdzeniowy zanik mięśni – obraz kliniczny i perspektywy terapii”. Podczas debaty w roli prelegenta wystąpił Prezes Fundacji – Kacper Ruciński.
Posłuchaj wypowiedzi
„Musimy sobie jasno powiedzieć, że cudów w medycynie nie ma. Ale jeśli spojrzymy, jak wyglądała dotychczasowa opieka nad pacjentami z SMA, gdzie zalecaliśmy jedynie rehabilitację, profilaktykę przeciwodleżynową i wspieranie pacjenta, to pojawienie się leku, który przywraca czynności ruchowe lub pozwala, aby pojawiły się one po raz pierwszy, to można to określić mianem cudu.” – przyznała prof. dr hab. med. Barbara Steinborn, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych.
Jak przyznaje Kacper Ruciński, pojawienie się pierwszej skutecznej terapii przeciwko SMA w grudniu 2016 r. całkowicie zmieniło rzeczywistość pacjentów i ich rodzin. „Dla nas, rodzin, może to nie jest cud, bo ich nie ma, ale z pewnością ogromny przełom i coś, co dało nam przekonanie, że tę ciężką, często śmiertelną chorobę możemy ostatecznie pokonać”.
Prof. dr hab. med. Marcin Czech, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia przyznał, że ogromnie się cieszy, że zaczęły pojawiać się terapie pozwalające skutecznie walczyć z tą straszliwą, śmiertelną chorobą. „Z punktu widzenia lekarza klinicysty chciałbym, aby ten lek był refundowany choćby dziś. Niestety jednak system nie działa w ten sposób – musimy brać pod uwagę wiele ograniczeń, w tym również te finansowe. Nie możemy zapomnieć, ile kosztują leki stosowane w chorobach rzadkich. To może znacząco zmniejszać pole manewru. Myślę, że bezsprzecznie konieczne są pewne zmiany w systemie ochrony zdrowia. Na dzień dzisiejszy jednak budżet refundacyjny mamy jaki mamy, toteż producent musi wykazać się zrozumieniem i wyjątkową elastycznością.” – podkreślił Wiceminister Zdrowia.
***
Fundacja SMA to jedyna w Polsce organizacja zrzeszająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni oraz ich rodziny. Powstała w 2013 r. z inicjatywy rodziców dzieci chorych na SMA. Celem Fundacji jest prowadzenie wszechstronnej działalności na rzecz osób chorych na SMA i ich bliskich, dążenie do zmian w zakresie warunków i standardów opieki medycznej, zwiększanie świadomości istnienia i konsekwencji zdrowotnych choroby, finansowanie badań naukowych, a także wspieranie działań zmierzających do opracowania i udostępnienia skutecznego leczenia.
z mat. pras./kp
Katarzyna Pelc rozmawia z prof. Barbarą Steinborn, Prezesem Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych
oraz z prof. Anną Kosterą-Pruszczyk, Kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
